Słownik pojęć

A - D

Badacz

Badaczem jest lekarz albo lekarz dentysta, jeżeli badanie kliniczne dotyczy stomatologii, albo lekarz weterynarii - w przypadku badania klinicznego weterynaryjnego, posiadający prawo wykonywania zawodu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej oraz odpowiednio wysokie kwalifikacje zawodowe, wiedzę naukową i doświadczenie w pracy z pacjentami, niezbędne do prowadzonego badania klinicznego lub badania klinicznego weterynaryjnego, odpowiedzialny za prowadzenie tych badań w danym ośrodku; jeżeli badanie kliniczne lub badanie kliniczne weterynaryjne prowadzone jest przez zespół osób, badacz wyznaczony przez sponsora, za zgodą kierownika zakładu opieki zdrowotnej, w którym prowadzone jest badanie kliniczne, jest kierownikiem zespołu odpowiedzialnym za prowadzenie tego badania w danym ośrodku (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, ust. 2a).

Badanie biomedyczne

Badanie biomedyczne oznacza każde badanie dotyczące ludzi, mające na celu: a) odkrycie lub potwierdzenie klinicznych, farmakologicznych lub innych farmakodynamicznych skutków jednego lub większej liczby produktów leczniczych; b) stwierdzenie wszelkich działań niepożądanych jednego lub większej liczby produktów leczniczych; lub c) zbadanie wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby produktów leczniczych; mające na celu upewnienie się co do bezpieczeństwa lub skuteczności tych produktów leczniczych (Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) NR 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi art. 2 ust. 2).

Badanie kliniczne

Badaniem klinicznym jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfi kowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, ust. 2).

Tak nakreślona definicja badania klinicznego jest dość szeroka i opiera się na jego celu. Jako że realizacja tak zdefiniowanego celu (odkrycie lub potwierdzenie) wymaga metodologicznie badania w grupach pacjentów, należy przyjąć, że badaniami klinicznymi mogą być tylko badania grup. Zatem eksperymentalne podanie nowego leku u pojedynczego pacjenta, albo podanie leku poza wskazaniami (off- label) z reguły nie spełniają definicji badania klinicznego. Warto zauważyć, że w powyższej szerokiej definicji mieści się też de facto wiele badań nieinterwencyjnych (konstruowanych często w celu „potwierdzenia skutków klinicznych działania leku”). Są one jednak w myśl przepisów unijnych (Dyrektywa 2001/20/WE) i implementujących je przepisów polskich (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45, art. 37al) wyjęte de lege spod zakresu badań klinicznych. Podobnie spod tego zakresu wyjęte są badania bezpieczeństwa leków dopuszczonych do obrotu (Post-Authorisation Safety Studies – PASS).

Badanie kliniczne niekomercyjne

Jeżeli właścicielem danych uzyskanych w trakcie badania klinicznego jest sponsor, będący uczelnią, o której mowa w art. 2 ust. 1 pkt 1 ustawy z dnia 27 lipca 2005 r. - Prawo o szkolnictwie wyższym (Dz. U. Nr 164, poz. 1365, z późn. zm.), lub inną placówką naukową posiadającą uprawnienie do nadawania stopni naukowych zgodnie z przepisami ustawy z dnia 14 marca 2003 r. o stopniach naukowych i tytule naukowym oraz o stopniach i tytule w zakresie sztuki (Dz. U. Nr 65, poz. 595, z 2005r. Nr 164, poz. 1365 oraz z 2010 r. Nr 96, poz. 620 i Nr 182, poz. 1228), zakładem opieki zdrowotnej, o którym mowa w art. 1 ust. 1 ustawy z dnia 30 sierpnia 1991 r. o zakładach opieki zdrowotnej (Dz. U. z 2007 r. Nr 14, poz. 89, z późn. zm.), badaczem, organizacją pacjentów, organizacją badaczy lub inną osobą fizyczną lub prawną lub jednostką organizacyjną nieposiadającą osobowości prawnej, której celem działalności nie jest osiąganie zysku w zakresie prowadzenia i organizacji badań klinicznych bądź wytwarzania lub obrotu produktami leczniczymi, badanie kliniczne jest badaniem klinicznym niekomercyjnym. (art. 37ia ustawy Prawo farmaceutyczne ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2008 r., nr 45, poz. 271 z późn. zm.).

Badania nieinterwencyjne

Badania nieinterwencyjne muszą spełniać następujące wymagania (Prawo farmaceutyczne Art.37al):

  1. produkty lecznicze są stosowane w sposób określony w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu;
  2. przydzielenie chorego do grupy, w której stosowana jest określona metoda leczenia, nie następuje na podstawie protokołu badania, ale zależy od aktualnej praktyki, a decyzja o podaniu leku jest jednoznacznie oddzielona od decyzji o włączeniu pacjenta do badania;
  3. u pacjentów nie wykonuje się żadnych dodatkowych procedur diagnostycznych oraz monitorowania, a do analizy zebranych danych stosuje się metody epidemiologiczne.

(art. 37al ustawy z dnia 6 września 2001 r. Prawo farmaceutyczne Dz. U. z 2008 r., nr 45, poz. 271 z późn. zm.)

Badany produkt leczniczy, badany lek

Badanym produktem leczniczym jest substancja albo mieszanina substancji, którym nadano postać farmaceutyczną substancji czynnej lub placebo, badana lub wykorzystywana jako produkt referencyjny w badaniu klinicznym, w tym również produkt już dopuszczony do obrotu, ale stosowany lub przygotowany w sposób odmienny od postaci dopuszczonej do obrotu lub stosowany we wskazaniu nieobjętym pozwoleniem, lub stosowany w celu uzyskania dodatkowych informacji dotyczących postaci już dopuszczonych (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, ust. 2c).

Dobra Praktyka Kliniczna (Good Clinical Practice - GCP)

Dobrą Praktyką Kliniczną jest zespół uznawanych przez społeczność międzynarodową wymagań dotyczących etyki i jakości badań naukowych, przy prowadzeniu badań klinicznych, gwarantujących ochronę praw, bezpieczeństwo, dobro uczestników tych badań oraz wiarygodność ich wyników (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, ust. 6). Standardy te opracowane były przez Międzynarodową Konferencję ds. Harmonizacji (10 czerwca 1996 r.). Postępowanie zgodnie z tymi standardami stanowi gwarancję wiarygodności i dokładności uzyskanych danych oraz raportowanych wyników, a także respektowania praw osób uczestniczących w badaniu.

Dobra Praktyka Wytwarzania (Good Manufacturing Practice - GMP)

Dobrą Praktyką Wytwarzania jest praktyka, która gwarantuje, że produkty lecznicze są wytwarzane i kontrolowane odpowiednio do ich zamierzonego zastosowania oraz zgodnie z wymaganiami zawartymi w ich specyfi kacjach i dokumentach stanowiących podstawę wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, ust. 7).

E - I

Eksperyment badawczy

Eksperymentem badawczym jest działanie mające na celu przede wszystkim rozszerzenie wiedzy medycznej. Może być on przeprowadzany zarówno na osobach chorych, jak i zdrowych. Przeprowadzenie eksperymentu badawczego jest dopuszczalne wówczas, gdy uczestnictwo w nim nie jest związane z ryzykiem albo też ryzyko jest niewielkie i nie pozostaje w dysproporcji do możliwych pozytywnych rezultatów takiego eksperymentu (Ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty, Dz.U. 1996 art. 21 ust. 2).

Z punktu widzenia prawa badanie kliniczne może być więc rodzajem eksperymentu badawczego (zwykle badania faz wczesnych, I do IIa) lub leczniczego (badania faz późniejszych, IIb do IV). Eksperymentem leczniczym jest wprowadzenie przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej. Może być on przeprowadzony, jeżeli dotychczas stosowane metody medyczne nie są skuteczne lub jeżeli ich skuteczność nie jest wystarczająca (Ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty, Dz.U. 1996 art. 21 ust. 2).

Główny badacz

Główny badacz oznacza badacza, który jest szefem zespołu badaczy prowadzącego badanie kliniczne w ośrodku badań klinicznych i który jest z tego tytułu odpowiedzialny (Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) NR 536/2014 z dnia 16 kwietnia 2014 r. w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi art. 2. ust. 16).

K - O

Lek generyczny

Lekiem generycznym (generykiem), inaczej lekiem odtwórczym, jest lek zawierający tę samą substancję czynną lub mieszaninę substancji czynnych, co lek innowacyjny i spełniający warunki biorównoważności. Za biorównoważne uważane są dwa leki będące równoważnikami farmaceutycznymi lub zamiennikami farmaceutycznymi, gdy ich biodostępności (szybkość i wielkość wchłaniania) po podaniu tej samej dawki molowej mieszczą się w akceptowanych wcześniej zdefiniowanych granicach, które gwarantują porównywalne zachowanie leku in vivo, tj. Podobieństwo w zakresie skuteczności i bezpieczeństwa. Cena leku odtwórczego jest zwykle dużo niższa od ceny leku innowacyjnego, ponieważ sponsor nie prowadzi wieloletnich badań i nie ponosi kosztów stworzenia skutecznego leku.

Lek innowacyjny

Lekiem innowacyjnym jest produkt leczniczy dopuszczony do obrotu na podstawie pełnej dokumentacji. Zwykle jest to lek, zawierający substancję czynną lub mieszaninę substancji czynnych niedopuszczonych wcześniej do obrotu, chroniony patentem w zakresie formuły chemicznej i procesu wytwarzania w okresie przewidzianym przez prawo patentowe. Wieloletnie badania leku - laboratoryjne, przedkliniczne i kliniczne - znajdują swoje odzwierciedlenie w cenie, która zwykle jest wysoka.

Opinia Komisji Bioetycznej

Opinią komisji bioetycznej jest opinia komisji bioetycznej o badaniu klinicznym (lub o wprowadzanej doń zmianie), wymagana dla każdego badania klinicznego zgodnie z obowiązującymi przepisami. Do rozpoczęcia badania (albo wprowadzenia zmian) wymagana jest opinia pozytywna (w praktyce czasem nazywana zgodą).

Ośrodek badań klinicznych

Ośrodkiem badań klinicznych jest jednostka organizacyjna, w której badacz prowadzi dane badanie kliniczne. Jest nią zwykle podmiot leczniczy albo praktyka lekarska (indywidualna lub grupowa).

P - Z

Produkt leczniczy

Produktem leczniczym jest substancja lub mieszanina substancji, przedstawiana jako posiadająca właściwości zapobiegania lub leczenia chorób występujących u ludzi lub zwierząt, lub podawana w celu postawienia diagnozy lub w celu przywrócenia, poprawienia lub modyfi kacji fi zjologicznych funkcji organizmu poprzez działanie farmakologiczne, immunologiczne lub metaboliczne (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, ust. 32). Wyrażenie produkt leczniczy często zastępuje się słowem lek.

Pozwolenie / rejestracja badania

Pozwoleniem organu kompetentnego na prowadzenie badania klinicznego (często używane też rejestracja badania klinicznego) jest zgoda na rozpoczęcie badania klinicznego czy na wprowadzenie zmian w prowadzonym badaniu klinicznym (w Polsce pozwolenie Prezesa URPL). Pozwolenie organu kompetentnego skutkuje wprowadzeniem informacji o planowanym/toczącym się/zakończonym badaniu klinicznym do danego rejestru badań (w Polsce Centralna Ewidencja Badań Klinicznych).

Pozwolenie na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu

Pozwolenie na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu (często używane też rejestracja produktu leczniczego) - tym terminem określa się zazwyczaj proces uzyskiwania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego.

Sponsorem jest osoba fizyczna, osoba prawna albo jednostka organizacyjna nieposiadająca osobowości prawnej, odpowiedzialna za podjęcie, prowadzenie i finansowanie badania klinicznego, która ma siedzibę na terytorium jednego z państw członkowskich Unii Europejskiej lub państw członkowskich Europejskiego Porozumienia o Wolnym Handlu (EFTA) - strony umowy o Europejskim Obszarze Gospodarczym, jeżeli sponsor nie ma siedziby na terytorium jednego z państw Europejskiego Obszaru Gospodarczego, może działać wyłącznie przez swojego prawnego przedstawiciela posiadającego siedzibę na tym terytorium (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, ust. 37a). W przypadku badań inicjowanych i organizowanych przez samego lekarza-badacza (projekty badawcze własne) sponsor może być jednocześnie badaczem (sponsor-badacz).

Uczestnik badania klinicznego

Uczestnikiem badania klinicznego jest osoba, która po poinformowaniu o istocie, znaczeniu, skutkach i ryzyku badania klinicznego wyraziła świadomą zgodę na uczestniczenie w badaniu; dokument potwierdzający wyrażenie świadomej zgody przechowuje się wraz z dokumentacją badania klinicznego (Ustawa Prawo farmaceutyczne, Dz.U. 2008 nr 45 art. 2, pkt 40a). Definicja ta jest nieścisła, gdyż uzależniając fakt bycia uczestnikiem badania klinicznego od faktu wyrażenia świadomej zgody prowadzi do sytuacji, w której - a contrario - uczestnik de facto poddany protokołowi badawczemu i przyjmujący badany produkt leczniczy, ale bez wyrażenia świadomej zgody (co jest ciężkim naruszeniem prawa i zasad Dobrej Praktyki Klinicznej) nie byłby w literze prawa uczestnikiem tego badania.

Definicja unijna, zapisana w Dyrektywie 2001/20/WE jest inna i brzmi: "uczestnik": osoba, która bierze udział w badaniu klinicznym, przyjmując badany produkt leczniczy lub znajdując się w grupie kontrolnej. Defi nicja ta jest bardziej właściwa, choć również nie do końca precyzyjna, gdyż uzależnianie faktu bycia uczestnikiem badania od przyjmowania badanego produktu leczniczego lub znajdowania się w grupie kontrolnej nie pokrywa sytuacji - częstych w badaniach klinicznych - gdy pacjent jest już (albo jeszcze) objęty protokołem badania, ale jeszcze (albo już) nie przyjmuje leku badanego (ani nie jest jeszcze/już w grupie kontrolnej) - przykładowo na początku badania klinicznego (w tzw. okresie run-in) albo na jego końcu (tzw. okres follow-up). Uczestnikiem badania klinicznego jest de facto osoba, u której zastosowano procedury diagnostyczne i lecznicze objęte protokołem badania klinicznego. Nowe rozporządzenie unijne powiela definicję dyrektywną (art. 2 pkt 17), choć w dalszej treści używa wymiennie pojęć uczestnik i pacjent. W dziedzinie badań klinicznie terminu pacjent używa się najczęściej w odniesieniu do uczestnika - osoby chorej, zaś terminu uczestnik szerzej, tj. w odniesieniu zarówno do pacjentów, jak i zdrowych ochotników.