Co to jest lek badany i dlaczego jest tak ważny?

Co to jest lek badany?

Lek badany jest to produkt leczniczy w określonej postaci farmaceutycznej (tabletka, kapsułka, wlew, inna) lub placebo (produkt nieaktywny, najczęściej przygotowany w tej samej postaci co produkt leczniczy), który po badaniach laboratoryjnych i badaniach na zwierzętach jest sprawdzany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności w badaniu klinicznym z udziałem ludzi zdrowych lub chorych.
Dlaczego lek badany jest tak ważny?

Lek badany, po kolejnych fazach badań klinicznych, zostaje zarejestrowany i wprowadzony do powszechnego stosowania przez pacjentów, dlatego musi być dla nich bezpieczny i skuteczny.

Na każdym etapie rozwoju danego leku kluczowe jest przestrzeganie rygorystycznych zasad przez wszystkie strony:

  • Firmę farmaceutyczną
    • Wytwarzanie leków zgodnie z międzynarodowymi standardami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP - Good Manufacturing Practice), co pozwala zapewnić, że leki wytworzone do badań klinicznych spełniają określone wymagania jakościowe (np. czystość użytych substancji leczniczych). Zasady te są określane przez instytucje rządowe i muszą być przestrzegane przez wszystkie firmy farmaceutyczne.
  • Ośrodek i zespół badawczy
    • Zapewnienie wykwalifikowanego i doświadczonego zespołu (lekarzy, pielęgniarek, farmaceutów), odpowiedzialnych za prawidłowe przygotowanie i podanie leku w trakcie badania klinicznego.
    • Zapewnienie odpowiednich pomieszczeń do przechowywania leku badanego oraz kontroli dostępu do tych pomieszczeń (tylko dla osób upoważnionych).
    • Zapewnienie właściwej temperatury przechowywania leku badanego oraz pełnej kontroli nad lekiem.
  • Pacjenta
    • Przechowywanie oraz przyjmowanie leku zgodnie z wytycznymi otrzymanymi od zespołu prowadzącego badanie (w tym szczególnie zapewnienie odpowiednich warunków przechowywania – temperatura, światło, wilgotność).
    • Skrupulatne zapisywanie godzin przyjęć leku oraz ewentualnych pominiętych dawek, jak również wszystkich innych obserwacji związanych z przyjmowaniem leku w domu (np. gdy jedna tabletka wygląda nieco inaczej niż pozostałe). Pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych często otrzymują dzienniczki, w których powinni zapisywać te informacje.
    • Przechowywanie leku w miejscach niedostępnych dla dzieci, osób niepowołanych lub zwierząt.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku

Aby obiektywnie ocenić działanie badanego leku w trakcie badania klinicznego, prowadzone jest ono często w sposób zaślepiony. Inne badania, których głównym celem nie jest ocena skuteczności terapii, lub których nie da się zaślepić, prowadzone są w sposób otwarty.

Poniżej wyjaśniamy te pojęcia.

  • Badanie otwarte to badanie, w którym każda ze stron (pacjent, lekarz, firma farmaceutyczna) posiada pełną wiedzę na temat przyjmowanego przez pacjenta leku.
  • Badanie pojedynczo zaślepione to badanie, w którym tylko pacjent nie wie czy podany produkt to lek badany czy placebo (pacjent nie wie do jakiej terapii został przydzielony).
  • Badanie podwójnie zaślepione to badanie, w którym ani pacjent, ani badacz, ani zespół badawczy nie wiedzą, który ze stosowanych w badaniu klinicznym produktów otrzymuje uczestnik badania.

Powodem stosowania zaślepienia w badaniach jest konieczność zapewnienia, by oczekiwania pacjentów i lekarzy prowadzących badanie dotyczące nowego leku, nie wpłynęły na wyniki badania.
Przydział pacjentów do danej grupy terapeutycznej (otrzymującej dany produkt w badaniu klinicznym) jest losowy i odbywa się przy użyciu różnego typu programów i systemów (tzw. randomizacja).