Fazy badań klinicznych, czyli od pomysłu do leku

Badania kliniczne można podzielić na cztery różne etapy (fazy). Trzy pierwsze prowadzone są przed wprowadzeniem leku do aptek i praktyki klinicznej, natomiast czwarty po zarejestrowaniu leku na dane schorzenie. Każdy etap badania ma inny charakter, cel oraz liczebność grupy uczestników biorących udział w badaniu.

 

Faza I badania klinicznego

W fazie pierwszej nowy lek zostaje po raz pierwszy zastosowany u ludzi. Jest to etap, w którym bierze udział od kilkunastu do kilkudziesięciu zdrowych ochotników (w przypadku niektórych chorób np. nowotworowych, w fazie I uczestniczą osoby chore). Etap ten ma na celu określić, czy terapia jest bezpieczna, jak nowy lek oddziałuje na człowieka oraz pomóc w określeniu wielkości dawki, która będzie stosowana. Faza ta trwa stosunkowo krótko, a jej uczestnicy przebywają w wyspecjalizowanym ośrodku badawczym pod ścisłą opieką personelu medycznego.

Celem I fazy badań klinicznych jest:

  • ocena bezpieczeństwa leku (w tym jego ewentualna toksyczność, stosowanie z pokarmem lub innymi lekami)
  • poznanie drogi leku w ludzkim organizmie (metabolizm, wchłanianie, wydalanie)
  • opracowanie schematu dawkowania leku.

 

Faza II badania klinicznego

Podczas fazy II ocenia się zarówno skuteczność, jak i bezpieczeństwo leku w grupie do kilkuset pacjentów, którzy cierpią na daną chorobę, z myślą o której firma farmaceutyczna opracowała lek. Badania II fazy prowadzi się jednocześnie w wielu ośrodkach badawczych w różnych krajach, a głównym ich celem jest ocena efektu działania leku u danej grupy pacjentów. W tej fazie badań porównuje się również lek z placebo (nieaktywna postać nowego leku) lub inną dostępną terapią stosowaną w określonej chorobie. Przydział poszczególnych pacjentów do rodzaju leczenia jest losowy, dodatkowo stosuje się metodę ślepej próby (tzn. ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą jaki produkt otrzymuje osoba chora). W tej fazie pacjenci podczas trwania badania nie muszą stale przebywać na terenie ośrodków badawczych, badania te odbywają się najczęściej w trybie ambulatoryjnym.

Celem II fazy badań klinicznych jest:

  • ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku
  • ustalenie takiej dawki leku, która zapewnia jego najlepszą skuteczność przy jak najmniejszej ilości efektów ubocznych (stosunek korzyści do ryzyka).

 

Faza III badania klinicznego

Faza III badań klinicznych angażuje znacznie większą grupę chorych (od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów w jednym badaniu) i pozwala ostatecznie określić, czy nowy lek jest równocześnie bezpieczny i skuteczny, przy dłuższym czasie stosowania u pacjentów cierpiących na daną chorobę. Okres udziału pacjenta w badaniu klinicznym fazy III może trwać nawet kilka lat.

Celem III fazy badań klinicznych jest:

  • potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności leku
  • porównanie działania nowego leku w stosunku do innych leków lub placebo.

 

Faza IV badań klinicznych

Fazę IV badań klinicznych prowadzi się po tym, jak nowy lek zostanie zarejestrowany i otrzyma pozwolenie na wprowadzenie do obrotu, czyli kiedy jest już dostępny na półkach w aptece. W trakcie tej fazy badań zbierane są głównie dane na temat bezpieczeństwa nowego leku, kiedy jest on już dostępny dla pacjentów i jest przepisywany przez lekarzy w placówkach służby zdrowia. Pozwala to na zebranie znacznie większej ilości informacji i wyników od większej grupy chorych i porównanie ich z wynikami wcześniejszych badań klinicznych. W badaniach fazy IV uczestniczy nawet kilkadziesiąt tysięcy pacjentów w różnych rejonach świata, badanie prowadzone jest w codziennych warunkach leczenia.