Co dalej po badaniu?

tekst: Dr Antoni Jędrzejowski

W ostatnich latach w Polsce rejestruje około 450 nowych badan klinicznych rocznie w których bierze udział 30-40 tysięcy uczestników każdego roku (dane na podstawie raportu PWC "Badania Kliniczne" 2015). Dla wielu pacjentów udział w badaniu klinicznym jest jedyną lub najlepszą z dostępnych opcji terapeutycznych, zwłaszcza, że wiele innowacyjnych leków nie jest dostępnych w Polsce ze względu na ograniczenia w ich refundacji. Stąd też bardzo często mamy do czynienia z sytuacją, że pacjent który odnosi korzyść z udziału w badaniu może stracić możliwość dalszego leczenia w momencie zakończenia badania. Do takich sytuacji odnosi się Deklaracja Helsińska Światowego Stowarzyszenia Lekarzy gdzie w paragrafie 34 zapisano następujące wymogi:

  • Sponsorzy, naukowcy i rządy krajów gdzie toczy się badanie powinni z wyprzedzeniem uwzględnić dostęp do interwencji po zakończeniu badania dla tych uczestników którzy nadal potrzebują interwencji wykazanej w badaniu jako korzystna.
  • Informacja na ten temat powinna być przedstawiona uczestnikom badania w trakcie procesu uzyskiwania świadomej zgody.

Trzeba podkreślić, że choć Deklaracja Helsińska zawiera kluczowe wymogi etyczne to nie jest obowiązującym aktem prawnym w UE i Polsce.

W praktyce jest szereg możliwości aby zapewnić leczenie po zakończeniu badania tym uczestnikom, którzy odnoszą korzyści terapeutyczne:

1. Dalsze leczenie lekiem badanym.

Taka sytuacja może mieć miejsce jeżeli badanie kliniczne dotyczyło leku już zarejestrowanego w Polsce w danym wskazaniu, wtedy po zakończeniu badania można kontynuować leczenie tym samym lekiem jeżeli jest on refundowany lub jeżeli pacjent będzie w stanie ponieść koszty leczenia. Jeżeli dany lek jest zarejestrowany w Polsce w innym wskazaniu to można rozważyć możliwość leczenia "off label" choć w takiej sytuacji zwykle nie ma możliwości refundowania kosztów przez NFZ lub są one bardzo ograniczone

2. Dalsze leczenie innym lekiem zarejestrowanym mającym podobne działanie.

Taka sytuacja może mieć miejsce na przykład w sytuacji badania klinicznego leku biopodobnego jeżeli referencyjny lek biologiczny jest w Polsce refundowany lub jeżeli pacjent będzie w stanie ponieść koszty leczenia.

3. Dalsze leczenie niezarejestrowanym lekiem badanym w ramach kolejnego badania klinicznego.

Często prowadzi się w tym celu różnego rodzaju "follow up study" lub "open label study" aby umożliwić kontynuacje leczenia a przy okazji zbierać dodatkowe dana medyczne. Największą wadą tego rozwiązania jest to, że nadal formalnie nadal to będzie badanie kliniczne podlegające wszystkim wymogom i regulacjom co oznacza bardzo wysokie koszty i zaangażowanie pracy dla Sponsora badania

4. Dalsze leczenie niezarejestrowanym lekiem badanym w ramach tzw. compassionate use.

Compassionate use to procedura pozwalająca na udostępnienie pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi leków, które nie zostały jeszcze dopuszczone i wprowadzone do obrotu, a istnieje prawdopodobieństwo, że leki, które są w fazie badań klinicznych lub wnioskowania o dopuszczenie do obrotu będą korzystną alternatywą dla pacjenta. Wprowadzenie do prawa polskiego instytucji Compassionate use umożliwia art. 83 Rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych. Aby jednak procedura Compassionate Use mogła być stosowana w danym kraju dla indywidualnego pacjenta muszą istnieć przepisy krajowe ją regulujące a obecnie obowiązujące w Polsce przepisy nie zawierają regulacji tego typu. Od kilku lat trwają próby aby zapisy odnośnie Compassionate use włączyć do polskiego systemu prawnego ponieważ Polska jest jedynym krajem unijnym który tej procedury jeszcze nie wprowadził. Środowisko badań klinicznych i organizacje branżowe przygotowały i złożyły do Ministerstwa Zdrowia szczegółowe propozycje zmian prawnych umożliwiających zastosowania procedury Compassionate Use i można mieć nadzieję, że zostaną one uwzględnione w procesie legislacyjnym.

 


1. Compassionate Use to procedura pozwalająca na udostępnienie pacjentom z niezaspokojonymi potrzebami medycznymi leków, które nie zostały jeszcze dopuszczone i wprowadzone do obrotu, a istnieje prawdopodobieństwo, że leki, które są w fazie badań klinicznych lub wnioskowania o dopuszczenie do obrotu będą korzystną alternatywą dla pacjenta, w tym pacjentom, którzy nie mogli wziąć udziału w badaniu klinicznym.

2. Wprowadzenie do prawa polskiego instytucji Compassionate Use umożliwia art. 83 Rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiającego Europejską Agencję Leków, który brzmi następująco:

  1. W drodze wyjątku od art. 6 dyrektywy 2001/83/WE Państwa Członkowskie mogą uczynić produkt leczniczy przeznaczony do stosowania przez człowieka należący do kategorii określonych w art. 3 ust. 1 oraz 2 niniejszego rozporządzenia dostępnym do indywidualnego stosowania.
  2. Do celów niniejszego artykułu Compassionate Use oznacza udostępnienie produktu leczniczego należącego do kategorii określonych w art. 3 ust. 1 i 2 grupie pacjentów z przewlekłą lub poważnie wycieńczającą chorobą lub zagrażającą życiu, która nie może być zadawalająco leczona produktem leczniczym dopuszczonym do obrotu. Dany produkt leczniczy musi być przedmiotem wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zgodnie z art. 6 niniejszego rozporządzenia lub musi być poddany badaniom klinicznym.

"Guideline on Compassionate Use of medicinal products, pursuant to Article 83 of Regulation (EC) no 726/2004" Europejskiej Agencji Leków opisuje procedurę Compassionate Use dla grup pacjentów. Żeby procedura Compassionate Use mogła być stosowana w danym kraju dla indywidualnego pacjenta muszą istnieć przepisy krajowe ją regulujące. Obecnie obowiązujące w Polsce przepisy nie zawierają regulacji tego typu.